يتجه العلماء نحو تطوير علاج فموي موثوق لمرض الخلايا المنجلية

الصحة و الغذاء
طب وصحة
الصحة و الغذاء9 أبريل 2021آخر تحديث : منذ شهرين
يتجه العلماء نحو تطوير علاج فموي موثوق لمرض الخلايا المنجلية

دستور نيوز

كشف فريق من العلماء الأمريكيين أنهم توصلوا إلى جزيء صغير لديه القدرة على علاج السبب الجذري لفقر الدم المنجلي ، عن طريق زيادة مستويات الهيموجلوبين الجيني ، وهو شكل صحي لا تصنعه أجسام البالغين عادة ، حيث يمكن صياغة دواء في المستقبل القريب.

تأتي النتائج في وقت يعاني فيه ملايين الأشخاص من مرض فقر الدم المنجلي في جميع أنحاء العالم ، ولا يتوفر سوى عدد قليل من خيارات العلاج في هذا الصدد ، بما في ذلك عمليات زرع نخاع العظم الخطرة أو العلاج الجيني أو عدد من العلاجات الأخرى. يعالج مجموعة فرعية من الأعراض.

قال الدكتور إيفان إيفريموف ، رئيس قسم الكيمياء الطبية في Fulcrum Therapeutics ، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية وتطوير الأدوية ، في ماساتشوستس ، الولايات المتحدة الأمريكية: “إن مرض الخلايا المنجلية ناتج عن عيب خلقي في الجين المسؤول عن توجيه الخلايا لإنتاج اثنين من الأربعة البروتينات التي تشكل الهيموجلوبين. تتسبب الطفرة في تبني الهيموجلوبين شكلاً صلبًا يشبه المنجل ، مما يؤدي إلى انخفاض قدرة الدم على نقل الأكسجين إلى جميع أجزاء الجسم ، مما يؤدي إلى تعطيل وظائف الخلايا غير المنتظمة في الأوعية الدموية ، مما يتسبب في حدوث نوبات مؤلمة معروفة. كأزمات انسداد الأوعية الدموية.

وأضاف: “تموت خلايا الدم الحمراء لدى المصابين بالمرض في وقت أقصر بكثير من المعتاد ، مما يؤدي إلى الإصابة بفقر الدم. وبالإضافة إلى هذه الأعراض ، يكون المرضى أكثر عرضة للإصابة بالسكتة الدماغية وأمراض القلب والفشل الكلوي وغيرها من الحالات التي تهدد الحياة. . “

طور فريق البحث عقارًا يسمى “FTX-6058” ، يحاكي التأثير الملحوظ في المرضى الذين يعانون من الاستقرار الجيني للهيموجلوبين الجنيني ، كما هو موضح في أنظمة فحص الخلايا المشتقة من الإنسان ونماذج الفئران ، ويرتبط العقار ببروتين داخل نخاع العظام الخلايا الجذعية التي من المقرر أن تصبح خلايا دم حمراء ناضجة وتعيد تعبير الهيموجلوبين الجنيني إلى طبيعته.

قال الباحثون إن هذا الدواء هو حقًا المفتاح لتنظيم الهيموجلوبين الجيني في كل الدم الأحمر ، وقد أظهرت التجارب السريرية الأولية التي أجريت على عدد من المتطوعين فعاليته في زيادة مستويات الهيموجلوبين الجيني إلى ما بين 25 إلى 30٪.

اقرأ أيضا | توضح “الصحة” أسباب فقر الدم

.

رابط مختصر

عذراً التعليقات مغلقة