دستور نيوز
طور العلماء في معاهد جلادستون نهجا جديدا لعلاج الأمراض الوراثية يبدأ بالفيتامينات نفسها، بدلا من البحث عن علاج لكل مرض على حدة.
والفكرة هي تحديد الأمراض التي يمكن أن تتحسن عند تناول جرعات عالية من مكمل غذائي معين، بدلا من استخدام الفيتامينات بشكل عشوائي.
وباستخدام هذا النهج، اكتشف العلماء أن فيتامين ب3 يمكن أن يعالج مرضًا وراثيًا حادًا يعرف باسم نقص NAXD. وهذا المرض عادة ما يكون مميتاً؛ يموت الأطفال المصابون خلال الأشهر الأولى من حياتهم. لكن التجارب على الفئران أظهرت أن إعطاء فيتامين ب3 منذ الولادة يطيل عمرها أكثر من 40 مرة، مع اختفاء الأعراض تقريبا.
كما أشارت الدراسة إلى عشرات الأمراض الوراثية الأخرى التي قد تستجيب للعلاج بالفيتامينات مثل ب2 وب3، مما يفتح الآفاق لعلاجات آمنة وغير مكلفة للأمراض النادرة.
“هدفنا هو استخدام أدوات علمية صارمة لإعادة تقييم دور الفيتامينات في علاج الأمراض الوراثية”، تشرح إيشا جاين، دكتوراه، باحثة في معاهد جلادستون والمؤلفة الرئيسية للدراسة. “بدلاً من تناول المكملات الغذائية دون خطة محددة، نحدد بالضبط الأمراض التي يمكن تحسينها بنوع معين من الفيتامينات.”
تعود فكرة علاج الأمراض بالفيتامينات إلى أوائل القرن العشرين، عندما اكتشف العلماء أن أمراض مثل «الاسقربوط» (مرض ناتج عن نقص فيتامين سي في الجسم) و«البري بري» (مرض ناتج عن نقص فيتامين ب1) يمكن علاجها بفيتامينات محددة، وهو الاكتشاف الذي حاز على جوائز نوبل. ولكن مع انتشار المكملات الغذائية الرخيصة، أصبح الكثير من الناس يتناولون الفيتامينات دون وجود دليل علمي على فائدتها، مما يجعل الحاجة إلى نهج علمي أكثر وضوحا ملحة.
لتحديد الأمراض التي تستجيب للعلاج، طور مختبر جين نهجًا يعتمد على إزالة جينات محددة من الخلايا البشرية باستخدام تقنية كريسبر (أداة لتحرير الجينات)، ثم اختبار ما إذا كانت الخلايا على قيد الحياة أو تتحسن عند تعرضها لمستويات عالية من الفيتامينات.
يقول سكايلر بلوم، الباحث المشارك في المختبر: “تمثل كل خلية حالة وراثية مختلفة قد تؤثر على البشر. أردنا معرفة الحالات التي يمكن أن تستفيد من فيتامين معين”.
تجربة ناجحة على الفئران
وركز العلماء على جين NAXD، الذي تؤدي الطفرات فيه إلى تراكم جزيء الطاقة التالف NADH في الدماغ، مما يؤدي إلى مشاكل خطيرة ويؤدي إلى الوفاة المبكرة لدى الأطفال المصابين.
أنشأ الفريق نموذجًا لفأر يعاني من نقص NAXD، حيث بدت الفئران طبيعية عند الولادة، لكنها تدهورت سريعًا وماتت في غضون أيام. وبعد إعطائها جرعات عالية من فيتامين ب3 يوميًا منذ الولادة، عاشت الفئران حتى عمر 300 يوم تقريبًا، وعادت مستويات NADH وجزيء حيوي آخر يعرف باسم “سيرين” إلى وضعها الطبيعي، واختفت أعراض المرض.
يقول أنكور جارج، الباحث في المختبر: “لقد أثبتت دراستنا أن شيئًا بسيطًا مثل فيتامين ب3 يمكن أن يحدث فرقًا كبيرًا في حياة المرضى”.
الأمل للأطفال المصابين
وتشير النتائج إلى أن العلاج بفيتامين ب3 يمكن أن يعالج السبب الجذري للمرض، على الرغم من أن العلاج يجب أن يبدأ عند الولادة. تشرح جين: “من المهم إضافة نقص فيتامين ب3 إلى فحوصات الأطفال حديثي الولادة. إذا تمكنا من تشخيص الأطفال مبكرًا وبدء العلاج على الفور، فقد ننقذ حياتهم”.
تفتح هذه الدراسة الباب أمام استخدام الفيتامينات كعلاجات مستهدفة للأمراض الوراثية النادرة، مما يمنح الأمل لعشرات الأطفال الذين يعانون من هذه الحالات.
ونشرت الدراسة في مجلة الخلية.
روسيا اليوم
#فيتامين #محدد #قد #ينقذ #حياة #أطفال #مصابين #بأمراض #وراثية #قاتلة #الأخبار #جديدنا #أخبارنا
فيتامين محدد قد ينقذ حياة أطفال مصابين بأمراض وراثية قاتلة – الأخبار جديدنا – أخبارنا
– الدستور نيوز
طب وصحة – فيتامين محدد قد ينقذ حياة أطفال مصابين بأمراض وراثية قاتلة – الأخبار جديدنا – أخبارنا
المصدر : www.jadidouna.com